{"id":7464,"date":"2025-12-03T13:36:47","date_gmt":"2025-12-03T12:36:47","guid":{"rendered":"https:\/\/www.chromacon.com\/applications\/virale-vektoren-aav\/"},"modified":"2026-05-10T16:11:16","modified_gmt":"2026-05-10T14:11:16","slug":"virale-vektoren-aav","status":"publish","type":"application","link":"https:\/\/www.chromacon.com\/de\/anwendungen\/virale-vektoren-aav\/","title":{"rendered":"Virale Vektoren (AAV)"},"content":{"rendered":"
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\n GENTHERAPIE <\/p>\n \n

\n Trennen Sie leere und volle AAV<\/strong>-Kapside mit MCSGP \u2014 Herstellung von Gentherapeutika.\n <\/h1>\n \n
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Kontinuierliches AIEX-Polishing f\u00fcr volle Kapside. Gewinnen Sie die vollen Kapside zur\u00fcck, die Batch-AIEX im Seitenfraktion verwirft. Ver\u00f6ffentlicht zu AAV2 von zwei unabh\u00e4ngigen Forschungsgruppen: 5\u00d7<\/strong> h\u00f6here Ausbeute an vollen Kapsiden | 2.5\u00d7<\/strong> Produktivit\u00e4t | 3\u00d7<\/strong> geringere Prozessmassenintensit\u00e4t. Entwicklung auf dem Contichrom\u00ae CUBE; Herstellung auf dem TWIN LPLC. <\/p>\n

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M\u00fcller et al., Biotechnol. Bioeng., 2025; Grob et al., J. Chromatogr. A, 2025 (unabh\u00e4ngige AAV2 AEX-Studien)<\/em><\/strong><\/p>\n

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\n Sprechen Sie mit unseren Gentherapie-Spezialisten<\/span><\/a><\/span> <\/div>\n
\n Lesen Sie das neueste AAV2-Paper<\/span><\/a><\/span> <\/div>\n <\/div>\n <\/div>\n <\/div>\n\n
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\n Sprechen Sie mit unseren Gentherapie-Spezialisten<\/span><\/a><\/span> <\/div>\n
\n Lesen Sie das neueste AAV2-Paper<\/span><\/a><\/span> <\/div>\n <\/div>\n <\/div>\n <\/div>\n <\/div>\n <\/div>\n <\/section>
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\n Der AAV-Downstream-Engpass: Leere Kapside <\/h2>\n \n
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Adeno-assoziierte Viren (AAV) sind die f\u00fchrende Vektorplattform in der Gentherapie \u2013 mit mehreren zugelassenen Produkten (Luxturna\u00ae, Zolgensma\u00ae, Hemgenix\u00ae, Roctavian\u00ae, Elevidys\u00ae) und \u00fcber 130 laufenden klinischen Studien. Doch die Herstellung rekombinanter AAV in den f\u00fcr die klinische und kommerzielle Versorgung erforderlichen Ausbeuten und Qualit\u00e4ten bleibt eine entscheidende Herausforderung. <\/p>\n

Ein kritisches Problem ist der hohe Anteil leerer Kapside<\/strong> in jeder AAV-Ernte. Leere Kapside \u2013 identisch in Gr\u00f6\u00dfe und Form mit vollen, Genom-enthaltenden Kapsiden, aber ohne therapeutische DNA \u2013 machen routinem\u00e4\u00dfig 50\u201395 % der gesamten viralen Partikel in Rohmaterial aus. Sie sind therapeutisch inaktiv und k\u00f6nnen bei hohen Konzentrationen Immunreaktionen ausl\u00f6sen und die Dosisbelastung f\u00fcr den Patienten erh\u00f6hen. <\/p>\n

Leere und volle AAV-Kapside sind in Gr\u00f6\u00dfe und Oberfl\u00e4chenchemie nahezu identisch und unterscheiden sich nur geringf\u00fcgig im isoelektrischen Punkt \u2013 was bedeutet, dass sie in der Anionenaustauschchromatographie \u00fcber eine schmale, \u00fcberlappende Zone koeluieren. Die Ausbeute an vollen Kapsiden bei Verwendung der Batch-AEX-Chromatographie kann sehr gering sein, was viel Raum f\u00fcr die Optimierung des Polierschritts l\u00e4sst. <\/p>\n <\/div>\n \n <\/div>\n\n

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\n Die L\u00f6sung: MCSGP mit AutoPeak\u00ae zur Anreicherung voller AAV-Kapside <\/h2>\n \n
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MCSGP (Multi-column Countercurrent Solvent Gradient Purification) l\u00f6st den Ausbeute-Reinheit-Zielkonflikt, der das Batch-AEX-Polishing von AAV so verschwenderisch macht. Zwei identische S\u00e4ulen arbeiten in einem kontinuierlichen Gegenstrommodus \u2013 dabei werden die \u00fcberlappenden leeren\/vollen Kapsidfraktionen, die bei der Batch-Chromatographie verworfen werden, recycelt. Der Prozess verwendet die gleichen AEX-Harze, Puffer und Gradientenbedingungen<\/strong> wie Ihre bestehende Batch-AAV-Methode \u2013 diese Bedingungen sind der Ausgangspunkt f\u00fcr die MCSGP-Prozessentwicklung. <\/p>\n

Die dynamische Prozesskontrolle AutoPeak\u00ae \u00fcberwacht das AAV-Elutionsprofil in Echtzeit \u00fcber das UV260\/280-Absorptionsverh\u00e4ltnis \u2013 ein zuverl\u00e4ssiger Online-Indikator f\u00fcr die \u00dcbergangszone zwischen leeren und vollen Kapsiden \u2013 und passt die Recycling- und Sammelfenster automatisch an, um eine robuste, unbeaufsichtigte Anreicherung voller Kapside zu gew\u00e4hrleisten.<\/p>\n

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Gleiches Harz. Gleiche Puffer. \u00dcberlegene Leistung.<\/strong> MCSGP funktioniert mit den AEX-Harzen und Gradientenmethoden, die bereits f\u00fcr Ihren AAV-Serotyp validiert sind \u2013 Capto Q, POROS HQ, Fractogel TMAE oder andere. Das Online-UV260\/280-Verh\u00e4ltnis liefert ein reagenzfreies PAT-Signal f\u00fcr den \u00dcbergang von leer zu voll, wodurch AutoPeak\u00ae eine konsistente Anreicherung voller Kapside von Lauf zu Lauf erm\u00f6glicht, selbst wenn die upstream-Verh\u00e4ltnisse von leer zu voll schwanken. <\/p>\n<\/blockquote>\n <\/div>\n \n Erfahren Sie mehr \u00fcber MCSGP + AutoPeak\u00ae<\/span><\/a><\/span> <\/div>\n\n

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Bew\u00e4hrte Ergebnisse: MCSGP vs. Batch f\u00fcr die AAV-Trennung von leeren\/vollen Kapsiden<\/h2>\n\n
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\n 5\u00d7 <\/h2>\n \n

\n H\u00f6here Ausbeute an vollen Kapsiden <\/p>\n \n \n <\/div>\n\n<\/div>\n\n <\/div><\/section><\/div>\n\n\n\n

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\n 2,5\u00d7 <\/h2>\n \n

\n H\u00f6here Produktivit\u00e4t
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\n 3\u00d7 <\/h2>\n \n

\n Geringere Prozessmassenintensit\u00e4t (PMI)
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\n 30 % \u2192 68 % <\/h3>\n \n

\n Anreicherung voller Kapside
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